Vijoice aborda una necesidad médica no satisfecha para pacientes con trastornos del espectro de sobrecrecimiento relacionados con PIK3CA (PROS) graves o potencialmente mortales.
La EMA ha recomendado conceder una autorización de comercialización condicional en la Unión Europea (UE) para Vijoice para el tratamiento de adultos y niños de 2 años o más con trastornos del espectro de sobrecrecimiento relacionados con PIK3CA (PROS) graves o potencialmente mortales.
El síndrome PROS es un grupo diverso de enfermedades genéticas raras que se caracterizan por el crecimiento descontrolado de algunos tejidos del cuerpo, lo que provoca malformaciones y lesiones que afectan la piel, los huesos, los vasos sanguíneos y el cerebro. La gravedad del síndrome PROS varía desde un crecimiento excesivo localizado hasta un crecimiento excesivo grave, extenso y potencialmente mortal que afecta órganos o vasos sanguíneos importantes.
Actualmente no existe ningún medicamento autorizado para el síndrome de obstrucción sinusoidal por reabsorción (PROS, por sus siglas en inglés) y el tratamiento consiste en cuidados de apoyo, que incluyen cirugía y procedimientos para bloquear los vasos sanguíneos hipertrofiados.
El síndrome PROS es causado por mutaciones en un gen llamado PIK3CA , que dan lugar a la producción de una forma anómala de una enzima (PI3 quinasa) implicada en el crecimiento celular. Esta forma anómala de PI3 quinasa provoca el crecimiento excesivo de tejidos (lesiones) y malformaciones.
La sustancia activa de Vijoice, el alpelisib, es un inhibidor de la PI3 quinasa que actúa bloqueando la actividad de la enzima, reduciendo así el crecimiento anormal de los tejidos.
Vijoice está disponible en forma de comprimidos y gránulos y está indicado para personas con manifestaciones graves o potencialmente mortales del síndrome de obstrucción sinusoidal aguda (SOS) que requieren terapia sistémica (terapia que afecta a todo el organismo).
La recomendación de la EMA se basa en los resultados de un estudio principal que consistió en la revisión retrospectiva de los registros médicos de 57 pacientes de 2 años o más que recibieron alpelisib como parte de un programa de uso compasivo . Los pacientes presentaban síntomas graves o potencialmente mortales de PROS que requerían tratamiento sistémico. La principal medida de eficacia fue el número de pacientes que, después de 24 semanas de tratamiento, tuvieron una reducción de al menos el 20 % en el tamaño de 1 a 3 crecimientos o lesiones anormales, basándose principalmente en exploraciones de imagen. De los 32 pacientes que fueron evaluados a las 24 semanas, el 37,5 % (12 de 32) habían respondido al tratamiento con Vijoice.
Un estudio de seguimiento realizado con pacientes que habían participado en el programa de uso compasivo proporcionó más pruebas que respaldan la seguridad y la eficacia del medicamento.
Los efectos secundarios más comunes notificados con Vijoice fueron hiperglucemia (niveles altos de azúcar en sangre), diarrea, dolor de cabeza, estomatitis (inflamación de la mucosa bucal), alopecia (pérdida de cabello), dermatitis (inflamación de la piel), piel seca y náuseas.
Para llegar a su decisión, la EMA consultó a expertos clínicos con experiencia en el tratamiento de los síntomas proinflamatorios no esteroideos (SPR).
Se recomienda la autorización de comercialización condicional de Vijoice , uno de los mecanismos regulatorios de la UE para facilitar el acceso temprano a medicamentos que satisfacen una necesidad médica no cubierta. Este tipo de aprobación permite a la Agencia recomendar la autorización de comercialización de un medicamento con datos menos completos de lo habitual, si el beneficio de la disponibilidad inmediata del medicamento para los pacientes compensa el riesgo inherente al hecho de que aún no se disponga de todos los datos.
La empresa llevará a cabo un estudio para confirmar aún más la eficacia y la seguridad de Vijoice en el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con PROS.
El dictamen emitido por el CHMP (Comité de Medicamentos de Uso Humano) constituye un paso intermedio en el proceso de acceso de los pacientes a Vijoice. Dicho dictamen se remitirá ahora a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre la autorización de comercialización a nivel de la UE . Una vez concedida la autorización, las decisiones sobre precio y reembolso se tomarán en cada Estado miembro, teniendo en cuenta el posible papel o uso de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de dicho país.
Fuente: European Medicines Agency/ ema.europa.eu
